Os “medicamentos órfãos” são fármacos orientados para o diagnóstico ou tratamento de doenças raras graves, apontadas como doenças órfãs, que afetam um reduzido número de pessoas em comparação com a população em geral.
As Autorizações de Utilização Especial (AUE) do medicamento inovador Kaftrio são “insuficientes” para o tratamento da fibrose quística e não podem ser vistas como solução, consideraram hoje as associações nacionais da doença.
