Entre as aprovações, revelou a mesma fonte, está o pedido para a utilização do medicamento inovador na doente Constança Bradell, que se queixou da demora na aprovação em Portugal do tratamento destinado à fibrose quística, uma doença genética, hereditária e rara.

O diretor clínico do CHULN afirmou na segunda-feira que o tratamento inovador poderia chegar em breve a mais cinco doentes daquele centro hospitalar, que inclui o Hospital de Santa Maria e o Hospital Pulido Valente.

Foram, no entanto, aprovados seis pedidos do CHULN, mais um do que o anunciado na véspera por Luís Pinheiro, que referiu terem sido identificados mais cerca de 20 doentes a nível nacional que preencheriam critérios para administração do Kaftrio.

Além dos seis pedidos do CHULN, foram ainda aprovados pelo Infarmed todos os pedidos que já tinham sido recebidos, de outros centros hospitalares, nomeadamente de Lisboa Central (dois), do Porto (dois), de São João (dois) e de Coimbra (dois).

O que é a fibrose quística?

A fibrose quística é causada pela ausência ou defeito de uma proteína denominada regulador de condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR) resultado de mutações no gene CFTR.

As crianças têm que herdar dois genes CFTR defeituosos - um de cada progenitor - para desenvolverem a FQ. Existem aproximadamente 2.000 mutações conhecidas do gene CFTR.

Algumas destas mutações, as quais podem ser determinadas utilizando um teste genético ou de genotipagem, conduzem à FQ pela criação de proteínas CFTR não funcionais ou em quantidades demasiado pequenas na membrana das células.

A deficiente função ou a ausência de proteínas CFTR em pessoas com FQ resulta numa alteração do movimento das trocas de água e sal das células epiteliais de alguns órgãos.

No caso dos pulmões, este facto leva à acumulação de um muco anormalmente espesso e pegajoso que pode provocar infeções crónicas nos pulmões com danos progressivos que comprometem a função pulmonar.

A Autoridade Nacional do Medicamento tinha esclarecido, na sexta-feira, que o acesso ao medicamento inovador Kaftrio era possível desde finais de novembro através de uma AUE, ao abrigo de um Programa de Acesso Precoce (PAP).

O esclarecimento surgiu “no seguimento das notícias relativamente ao acesso ao medicamento por uma doente específica”, Constança Bradell, que se queixou da demora na aprovação do tratamento em Portugal. “Não quero morrer, quero viver”, escreveu a jovem, de 24 anos, numa mensagem pública que se tornou viral nas redes sociais.

O caso teve ‘eco’ em vários partidos com assento parlamentar, que pediram ou exigiram esclarecimentos ao Governo e que este acelerasse o processo de aprovação do medicamento, nomeadamente o PS, o PSD, o PAN e o CDS-PP.

Apesar dos esclarecimentos do Infarmed, que sublinhou que não tinha recebido qualquer pedido de AUE da parte do hospital que acompanhava o caso de Constança Bradell, as associações nacionais de fibrose quística consideraram na segunda-feira que as AUE são “insuficientes” para o tratamento da doença e não podem ser vistas como solução.

A Associação Nacional de Fibrose Quística e a Associação Portuguesa de Fibrose Quística frisaram que têm sensibilizado a agência reguladora dos medicamentos para a “urgência do acesso generalizado” ao fármaco e para a “conclusão de todos os processos de financiamento público” pendentes, além de denunciarem o “atraso de Portugal em relação a outros países da União Europeia”.

Também na segunda-feira o diretor clínico do CHULN explicou que a instituição já usa o tratamento inovador há cerca de um mês, quando foi completada a primeira fase do PAP, que incluiu 10 doentes a nível nacional, e acrescentou que aquele centro decidiu avançar com os pedidos formais de AUE para mais cinco doentes identificados como elegíveis.

A fibrose quística é uma doença degenerativa e hereditária grave, cujo principal efeito é a perda de capacidade respiratória dos doentes.

Em Portugal existem cerca de 375 casos identificados de fibrose quística. Desses, 120 terão características para receber o novo medicamento.