No verão, uma mãe em Nashville com um distúrbio genético aparentemente incurável finalmente encontrou um fim para o seu sofrimento - editando o seu ADN.
A recuperação de Victoria Gray da anemia falciforme, que lhe causava convulsões dolorosas, ocorreu em um ano de avanços em uma das áreas mais quentes da pesquisa médica: a terapia genética. "Eu esperava uma cura desde os 11 anos", disse Gray, de 34 anos, à AFP por e-mail. "Desde que recebi as novas células, pude aproveitar mais tempo com minha família sem me preocupar com dor ou com uma emergência inesperada".
Durante várias semanas, o sangue de Gray foi recolhido para que os médicos pudessem chegar à causa de sua doença - células-estaminais da sua medula óssea que produziam glóbulos vermelhos deformados.
As células-tronco foram enviadas para um laboratório escocês, onde seu ADN foi modificado usando a técnica Crispr/Cas9, uma nova ferramenta informalmente conhecida como "tesoura" molecular.
Médicos pedem cautela
As células geneticamente editadas foram transfundidas de volta para as veias e medula óssea de Gray. Um mês depois, ela estava produzindo células sanguíneas normais. Médicos alertam que é necessário cautela, mas teoricamente ela está curada.
"Esta é uma paciente. Esses são os primeiros resultados. Precisamos ver como funciona em outros pacientes", disse o médico de Gray, Haydar Frangoul, no Instituto de Pesquisa Sarah Cannon, em Nashville. "Mas esses resultados são realmente empolgantes".
Na Alemanha, uma mulher de 19 anos foi tratada com um método semelhante para uma doença sanguínea diferente, a beta-talassemia, que fazia com que ela precisasse receber 16 transfusões de sangue por ano. Nove meses depois, ela está completamente livre desse fardo.
Durante décadas, o ADN de organismos vivos, como milho e salmão, foi modificado. Mas a Crispr, inventada em 2012, tornou a edição de genes mais acessível. É muito mais simples que a tecnologia anterior, mais barata e fácil de usar em pequenos laboratórios.
A técnica deu um novo impulso ao debate perene sobre a sabedoria da humanidade manipulando a própria vida. "Tudo está a desenvolver-se muito rapidamente", afirmou a geneticista francesa Emmanuelle Charpentier, uma das inventoras da Crispr e cofundadora da Crispr Therapeutics, a empresa de biotecnologia que conduz os ensaios clínicos envolvendo Gray e o paciente alemão.
"Ponto de inflexão"
A Crispr é a mais recente inovação em um ano de grandes avanços na terapia genética, uma aventura médica iniciada há três décadas, quando os primeiros teletons na TV americana estavam arrecadando dinheiro para crianças com distrofia muscular.
Os cientistas que praticam a técnica inserem um gene normal nas células que contêm um gene defeituoso. Ele faz o trabalho que o original não pôde - como produzir glóbulos vermelhos normais, no caso de Gray, ou criar super glóbulos brancos que matam tumores para um paciente com cancro.
A Crispr vai ainda mais longe: em vez de adicionar um gene, a ferramenta edita o próprio genoma.
Após décadas de pesquisa e ensaios clínicos sobre uma correção genética para desordens genéticas, 2019 teve um marco histórico: a aprovação para comercializar as primeiras terapias genéticas para uma doença neuromuscular nos EUA e para uma doença no sangue na União Europeia.
A aprovação junta-se a várias outras terapias genéticas - no total oito - aprovadas nos últimos anos para tratar certos tipos de cancro e cegueira.
Serge Braun, diretor científico da Associação Francesa de Distrofia Muscular, vê 2019 como um ponto de viragem que levará a uma revolução médica. "25, 30 anos, esse foi o tempo que levou", comentou à AFP de Paris. "Demorou uma geração para a terapia genética tornar-se realidade. Agora, isso só vai continuar acontecendo mais rápido".
Nos arredores de Washington, nos Institutos Nacionais de Saúde (NIH), os investigadores também comemoram um "período de avanço". "Atingimos um ponto de inflexão", assevera Carrie Wolinetz, diretora associada de política científica do NIH.
Essas terapias têm preços exorbitantes, porém, custando até 2 milhões de euros - o que significa que os pacientes enfrentam negociações cansativas com seus planos de saúde.
Gray passou meses no hospital passando por quimioterapia, tendo as células-tronco editadas e reintroduzidas por transfusão - e combatendo uma infeção geral. "Não se pode fazer isso num hospital público perto de casa", adverte o médico.
No entanto, o número de terapias genéticas aprovadas aumentará para cerca de 40 em 2022, de acordo com pesquisadores do MIT. Elas terão como alvo principalmente o cancro e doenças que afetam os músculos, os olhos e o sistema nervoso.
Bioterrorismo
Outro problema com a Crispr é que sua relativa simplicidade serviu de gatilho para a imaginação de cientistas desonestos que não compartilham necessariamente a ética médica na medicina. No ano passado, na China, o cientista He Jiankui desencadeou um escândalo internacional - e a sua expulsão da comunidade científica - quando usou a Crispr para criar o que chamou de primeiros humanos com genes editados.
O biofísico disse que alterou o ADN de embriões humanos que se tornaram as gémeas Lulu e Nana. O seu objetivo era criar uma mutação que impedisse as meninas de contrair o VIH/Sida, mesmo que não houvesse razão específica para submetê-las ao processo. "Essa tecnologia não é segura", garante Kiran Musunuru, professor de genética da Universidade da Pensilvânia, explicando que as "tesouras" Crispr com frequência fazem o corte próximo ao gene alvo, causando mutações inesperadas.
"É muito fácil fazer isso se não se importar com as consequências", acrescentou Musunuru. Apesar das armadilhas éticas, a restrição parece ter prevalecido até o momento.
A comunidade está de olho na Rússia, onde o biólogo Denis Rebrikov disse que quer usar o Crispr para ajudar pais surdos a terem filhos sem a deficiência. Também existe a tentação de editar geneticamente espécies animais inteiras - mosquitos causadores da malária no Burkina Faso ou ratos hospedando carrapatos que transmitem a doença de Lyme nos EUA.
Os pesquisadores responsáveis por esses projetos estão a avançar com cuidado, porém, plenamente conscientes da imprevisibilidade das reações em cadeia no ecossistema. Charpentier não acredita nos cenários mais distópicos previstos para a terapia genética, incluindo "biohackers" americanos que se injetaram com a tecnologia Crispr comprada on-line. "Nem toda a gente é biólogo ou cientista", disse.
E a possibilidade do sequestro militar para criar vírus ou bactérias matadores de soldados que devastariam as safras dos inimigos? Charpentier acha que a tecnologia geralmente tende a ser usada para melhor. "Sou bacteriologista - falamos sobre bioterrorismo há anos", disse. "Nunca aconteceu nada".
Um reportagem de Ivan Couronne, adaptada e editada por Nuno de Noronha.
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